上海医药集团股份有限公司（以下简称“上海医药”）是沪港两地上市的大型医药产业集团（港交所股票代码：02607；上交所股票代码：601607）。公司注册资本37.03亿元，主营业务覆盖医药工业与商业，2023年营业收入2603亿元，位列《财富》世界500强与全球制药企业50强，综合实力位列中国医药企业第二 ，入选上证180指数、沪深300指数成分股、摩根斯坦利中国指数（MSCI）。上海医药倡导“创新、诚信、合作、包容、责任”的企业核心价值观，致力于持之以恒，提升民众的健康生活品质，努力打造成为受人尊敬、具有行业美誉度的领先品牌药制造商和健康领域服务商。

上海上药睿尔药品有限公司（以下简称“上药睿尔”）是上海医药的全资子公司。作为上海医药旗下唯一的罕见病及儿童药平台，上药睿尔全力研发和转化临床急需、供应短缺、疗效确切的罕见病药物及全球创新的罕见病药物。同时，上药睿尔还承担上海医药在产罕见病药物的运营管理。力争成为中国罕见病药品的领头企业。在已发布的2批罕见病目录中，上海医药共有51个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等67个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔目前自主研发品种16个，用于治疗血液恶性肿瘤疾病、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。上药睿尔也积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，开展新药研发合作，目前涉及罕见病治疗领域有神经系统疾病、血液系统疾病和呼吸系统疾病。

未来，上海医药着力打造中国罕见病领域的“上海模式”, 上药睿尔将成为我国重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、罕见病药物高端国际化生产基地和急需罕见病药品的保供基地。