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ApproaCH:一项在软骨发育不全(ACH)患者中开展的全国多中心登记研究

罕见病联盟

ApproaCH由中国罕见病联盟(北京罕见病诊疗与保障学会)和维昇药业(上海)有限公司联合发起, 在软骨发育不全患者中开展的全国多中心横断面及前瞻性队列研究,无研究药物使用。该研究的主要研究者为顾学范教授,顾问为张抒扬教授,本研究计划入组600例,包括500例儿童和100例成人。每例儿童患者的研究持续时间最长达60个月。 ApproaCH研究的目标是评估中国ACH患者的流行病学分布特征;中国A

ApproaCH由中国罕见病联盟(北京罕见病诊疗与保障学会)和维昇药业(上海)有限公司联合发起, 在软骨发育不全患者中开展的全国多中心横断面及前瞻性队列研究,无研究药物使用。该研究的主要研究者为顾学范教授,顾问为张抒扬教授,本研究计划入组600例,包括500例儿童和100例成人。每例儿童患者的研究持续时间最长达60个月。

ApproaCH研究的目标是评估中国ACH患者的流行病学分布特征;中国ACH患儿(<18岁)随时间推移的生长速率和身体比例;了解中国ACH患者的标准生长曲线;了解中国ACH患者的疾病自然史、评估ACH患者合并症的发生风险重程度; 评估ACH患者健康相关生活质量。

ApproaCH 研究的牵头单位是上海交通大学医学院附属新华医院,参加医院包括:浙江大学医学院附属儿童医院,中国医科大学附属盛京医院,上海市儿童医院,首都儿科研究所附属儿童医院,贵阳市妇幼保健院,香港大学深圳医院,广州市妇女儿童医疗中心,重庆医科大学附属儿童医院,华中科技大学同济医学院附属同济医院,中山大学附属第一医院,首都医科大学附属北京儿童医院,成都市妇女儿童中心医院,北京协和医院,卫生部中日友好医院,上海市儿童医院,云南省第一人民医院(昆明理工大学附属昆华医院)。