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2023年9月罕见病政策与学术资源汇总

中国罕见病联盟

本专区是在罕见病诊疗协作网指导下, 中国罕见病联盟、山东大学卫生管理与政策研究中心和山东大学健康偏好研究中心罕见病研究团队组建的学习家园, 通过普及罕见病知识和政策信息,进一步提高社会对罕见病的关注,同时促进学术界、政府机构、医药界、患者之间的互联互通,形成多方合力,推动罕见病防治工作的发展。

专区每月五号更新,供各位参考,不当之处,请批评指正。

主要内容

政策信息

1. 国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知

2. 国家市场监督管理总局:罕见病类特医食品将优先审评审批

3. 《第二批罕见病目录》公布,收录86种罕见疾病

4. 国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(征求意见稿)》意见的通知

5. 上海发布基因治疗支持政策,重磅利好罕见病新药研发

6. 国家药品监督管理局药品审评中心关于发布《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》的通告

会议交流

1. 2023第十二届中国罕见病高峰论坛在长沙顺利召开

2. 中华医学会第一届全国罕见病学术年会在北京顺利召开

3. 中国孤儿药定义第二次多学科专家研讨会在沪举行

平台建设

1. 吉林大学第一医院顺利举行“罕见病综合服务中心”启动仪式

学术动态

1. 基于ClinicalTrials.gov的中国罕见病目录临床试验注册现状分析

2. 我国罕见病药物合作情况简析

3. 我国罕见病健康数据监测平台的建设现状及展望

4. 罕见病患者与在线支持小组的力量:对医学界的影响

5. 中国重度和中度A型血友病患儿的患者报告结局(PRO)中与治疗相关的结果:来自患者组织“血友之家”的登记数据分析报告

6. 中国罕见病患者及监护人对临床试验的认识和态度

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