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主要内容

政策信息

1. 国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

2. 国家市场监督管理总局：罕见病类特医食品将优先审评审批

3. 《第二批罕见病目录》公布，收录86种罕见疾病

4. 国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知

5. 上海发布基因治疗支持政策，重磅利好罕见病新药研发

6. 国家药品监督管理局药品审评中心关于发布《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》的通告

会议交流

1. 2023第十二届中国罕见病高峰论坛在长沙顺利召开

2. 中华医学会第一届全国罕见病学术年会在北京顺利召开

3. 中国孤儿药定义第二次多学科专家研讨会在沪举行

平台建设

1. 吉林大学第一医院顺利举行“罕见病综合服务中心”启动仪式

学术动态

1. 基于ClinicalTrials.gov的中国罕见病目录临床试验注册现状分析

2. 我国罕见病药物合作情况简析

3. 我国罕见病健康数据监测平台的建设现状及展望

4. 罕见病患者与在线支持小组的力量：对医学界的影响

5. 中国重度和中度A型血友病患儿的患者报告结局（PRO）中与治疗相关的结果：来自患者组织“血友之家”的登记数据分析报告

6. 中国罕见病患者及监护人对临床试验的认识和态度