大会在病友组织组成的8772乐队的歌声中拉开帷幕，一曲《拥抱》唱出了病友们对参会各方的期许。卫健委药政司副司长张锋为大会致开幕辞。“如今已是夏天，党和国家在罕见病领域的很多政策，现在正在发挥温暖的效益，”他对为病友付出的医生、病友组织、基金会、中国罕见病联盟深表谢意，并强调，“最好的药物就是我们共同努力”，寄语参会各方携手，为健康中国贡献力量。同时宣读了中国罕见病联盟和病痛挑战基金会联合多家病友组织发布的《倡议信》，与多位嘉宾一起为罕见病病友加油，呼吁各界伙伴继续秉持“健康中国，一个都不能少”的理念，携手支持罕见病患者及其家庭，为实现中华民族伟大复兴的中国梦打下坚实健康基础。

会上国家卫健委医政医管局医疗管理处处长李大川解读了《中国罕见病防治的管理政策》。他分析出中国罕见病群体的现状和困难，介绍了卫健委近一年来开展的七项工作，包括建立全国罕见病病例登记、构建全国新生儿疾病筛查网络、开展部分补助或救助项目、加强罕见病用药研发和供应保障等。后续将继续完善用药科研和产业政策，构建多层次社会保障体系。

国家卫健委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨，为大家分享了《罕见病卫生技术评估思考》。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部高级审评员张杰，为大家解读了《罕见病药品的审评审批》。两位嘉宾从罕见病用药研发、上市到纳入医保的路径方面做了详细的讲解。同时强调病友参与的重要性，希望病友积极响应，并呼吁各界关注罕见病创新药研发较少等问题。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院副院长张抒扬教授，讲授了《罕见病数据调研与医疗网络运行》。强调了罕见病数据调研对科研、医疗的重要性，介绍了中国国家罕见病注册登记系统，并对未来罕见病数据平台的建设、运行提出了设想。并代表中国罕见病联盟感谢各位病友的参与和努力。

罕见病患者在罕见病病友在药物研发、政策评估等方面发挥着重要作用。各方所有的努力都是为了更好的服务于患者。作为罕见病公益领域从业十余年、前后发起两个罕见病组织的罕见病病友——病痛挑战基金会秘书长王奕鸥，分享了《病友组织在罕见病问题解决过程中的价值》，她先从“病友组织”的定义讲起，阐述病友组织在罕见病诊疗、用药、公益援助、沟通多方、政策推动、公众倡导等领域的价值与作用，并分析了当下病友组织面临的种种挑战。

6日晚，“生而不凡”演讲艺术盛典，9位讲者倾情讲述自身生命经历，震撼全场。这些被疾病改写的人生，这些生而不凡的人们，在最痛苦的日子里，用全部心身的努力和永不放弃的精神，谱写了最精彩的人生故事，在演讲里，他们诉说着对活的渴望和生命的力量。正如有句台词所说“改变人们观念需要的不仅是才华更是勇气”，他们的勇气让我们所有人为之动容。

一系列大会报告，让在场的罕见病病友和各界伙伴充分感受到了党和国家对罕见病患者的重视，一项项支持政策及可见的解决路径，让参会者深受鼓舞，也看到更多希望。

作为响应国家《“健康中国2030”规划纲要》的行业盛会，中国罕见病联盟希望借此机会搭建一个罕见病病友、病友组织和政府、医院、科研、企业等交流的平台，形成合力，一切以患者为中心，共创中国罕见病群体的美好未来，中国罕见病联盟将不忘初心，砥砺前行，共探属于中国的罕见病防治方案！为贯彻国家扶贫战略、全面建成小康社会贡献力量！

附：

倡议信

罕见病病友，虽与病痛相伴，但不放弃努力，面对挫折迎难而上，勇敢追求美好生活。病友组织秉承公益理念，提升专业水平，链接社会各方，合力支持病友。

医生群体不断推动罕见病诊治规范与三级防控体系建立，提升多学科对罕见病综合管理水平、构建并完善罕见病临床研究平台，积极改善患者预后，为提高罕见病诊治水平不懈努力。

学术团体、研究机构与制药企业加强罕见病课题研究，促进理论创新、技术创新、学科创新，推动新药创制与临床转化，研发高质量罕见病创新药物，提高药物可及性，为病友提供保障。

我们积极向全社会普及罕见病知识，呼吁更多人向罕见病患者及家人伸出友爱之手，使更多的罕见病朋友能够享有平等、有尊严的幸福生活。

未来，愿各界伙伴继续秉持“健康中国，一个都不能少”的理念，携手支持罕见病患者及其家庭，为实现中华民族伟大复兴的中国梦打下坚实健康基础！

中国罕见病联盟

北京病痛挑战公益基金会

广大罕见病病友组织