用于治疗血友病的新型抗组织因子途径抑制物许可申请获FDA受理

12月11日，FDA受理新型抗组织因子途径抑制物marstacimab的生物制品许可申请，用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者。

血友病是一组由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，男性多发。包括血友病A、血友病B和因子XI缺乏症，前两者为X连锁隐性遗传，后者为常染色体不完全隐性遗传。血友病在先天性出血性疾病中最为常见，皮肤黏膜和深部出血是该病的主要临床表现。marstacimab是新型抗组织因子途径抑制物(TFPI)，其初始给药方案为每周300mg/一次固定剂量（非基于体重），随后每周150 mg/一次固定剂量。相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。

marstacimab的安全性与I/II期研究结果保持一致，耐受性良好。这一非因子疗法有望改变过去因子疗法一周多次、静脉输注等问题带给患者及其家人带来的心理负担和用药负担。

用于治疗血友病的注射用重组人凝血因子Ⅶa新药上市申请获CDE受理

12月13日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理注射用重组人凝血因子Ⅶa(TQG203)用于治疗抑制物阳性先天性血友病A或B患者、某些特定类型罕见出血性疾病患者出血以及外科手术或有创操作出血的新药上市申请。

资料显示，在评估TQG203在抑制物阳性血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究中，入组60例受试者均至少使用过一次试验药物，主要分析表明试验期间551次出血事件的止血有效率为88.93%（95%CI 86.01，91.43）。

此外，非临床研究资料充分证明注射用重组人凝血因子Ⅶa具有明确止血作用机制、在血友病小鼠模型及正常小鼠中均能显著促凝血、暴露量随剂量增加而增加，可预期的药理学作用机制相关或继发毒性，风险可控，符合上市申请要求。

新一代SMA基因疗法获国家药监局批准开展临床试验

12月12日，在研AAV基因治疗药物SKG0201注射液的临床试验申请获国家药品监督管理局批准，开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。

脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以肢体近端进行性、对称性肌无力和肌萎缩为主要临床特征。目前脊髓性肌萎缩症的治疗以对症支持治疗为主，尚无法治愈。发病在婴儿期的患者多数2岁内死亡，起病于儿童、青少年或成人的患者预后良好。

SKG0201注射液是一款用于单次静脉注射给药治疗SMAI型的新一代SMN1基因替代治疗药物，创新设计的载体由独特的中枢神经(CNS)特异性启动子调控、密码子全面优化的人源SMN1 cDNA构成。这一创新设计可实现更好的组织靶向性，使正常的SMN1基因导入体内后在中枢神经区域实现最大治疗效果、在低剂量下即可快速恢复正常的SMN蛋白在运动神经元中的表达，从而更安全有效地改善运动神经元等受累细胞的功能。

（以上来源：辉瑞公司官网、正大天晴官网、九天生物官网）