6月3日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）上市，用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。

自临床急需境外上市药品目录发布以来，国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步，国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求，不断加快临床急需药品在我国上市，更好地满足人民群众用药需求。

黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。

注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症 I 型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPS I 的特异性治疗药物，可以用于所有年龄段和不统计并严重程度的MPS I 患者，填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。

注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）可快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益，改善致残率和死亡率，并显著提高患者的生活质量。长期治疗，稳定或逆转MPS I 临床症状，早期和持续治疗均显示积极的临床效果。