关于罕见病，该法提出“国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新，鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等新药的研制，推动药品技术进步(第十六条)”、“国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批(第九十六条)”。这些法条彰显了国家对罕见病用药研发和上市的政策激励，中国罕见病联盟深受鼓舞。

目前，我国尚无专门的罕见病法律，有关罕见病的政策、保障法规等均零散分布在其他政策法规中，尚未形成体系。2015年8月，国务院印发了第44号文件《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，针对当时的医药产业发展提出了一系列改革举措，其中也把罕见病用药的注册申请列为改革的重要任务之一。随着改革的深化，2017年10月份，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字[2017]42号），从临床试验、上市审批、知识产权保护等六个领域一揽子提出了36个鼓励药品创新的举措，特别在“二、加快上市审评审批”一节提出了“（十）支持罕见病治疗药品医疗器械研发”。新版《药品管理法》进一步体现了我国对药品监管改革的信心，对医药行业创新发展具有深远意义。

由于罕见病市场极小，市场回报受限，导致企业研发动力不足。国家的激励政策给企业的投资回报带来希望，在利好政策的不断刺激下，更短的研发周期、更科学灵活的审评审批，使得罕见病药物研发和上市速度得以加快。而随着越来越多的罕见病产品研发上市，含医保在内的高值药多方支付模式必然将逐步建立。创新药品投资回报的良性循环也将刺激我国医药行业的创新，为医药行业的蓬勃发展带来新契机。

在“健康中国2030”大背景下，在新版《药品管理法》的鼓舞下，中国罕见病联盟将继续营造跨部门沟通，推动罕见病立法相关工作和多环节协作的激励政策，为罕见病患者造福。