人大代表丁列明：出台措施支持孤儿药研制

我国孤儿药的研发几乎处于空白阶段，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。我国罕见病患者已成为一个亟待社会关注的弱势群体，罕见病患者的用药已经成为我国重大的民生问题。

党中央和国务院已经高度关注到罕见病患者的用药问题，但是我们还需要出台和实施一系列行之有效的政策措施。我们建议：

1、尽快制定国家罕见病定义和目录，出台相应的孤儿药法律法规，并设立孤儿药研发管理机构。通过国家科技专项加大对孤儿药研发的资金支持，孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策。

2、在新药审批阶段，为孤儿药审批开通绿色审评通道，孤儿药临床试验建议采取备案制。

3、市场准入方面，对孤儿药的销售采取直销模式，由生产厂家直接销售给医疗机构，不必通过药品集中招标采购，减少流通环节。同时为孤儿药设立专门的医保报销目录，建立由医保基金、患者和第三方资助的费用共付机制，孤儿药上市后直接进入报销目录。

4、在现有专利保护的基础上，针对孤儿药再设立适当的市场独占期。  

人大代表泰州市委常委陆春云应对“孤儿药”进行相关立法

陆春云建议，应对“孤儿药”进行相关立法，明确其定义，推动防治救助，制定相应鼓励政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，并为药品引进、生产、销售等环节提供支持。同时，可将罕见病和“孤儿药”逐步、有计划地纳入医保目录，扩大医保范围，从而降低患者的经济负担，提高“孤儿药”的可及性。通过大力推广多方支付模式，药企、政府、罕见病患者家庭、社会慈善等多方承担筹资，来缓解“孤儿药”用不起的难题。

人大代表科伦药业刘革新：提议加快罕见病立法

四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新代表提交了关于加快罕见病立法的相关建议，去年他也提交了类似建议。我国对罕见病尚未立法，也没有官方的认定标准，这严重制约了“孤儿药”的研发和罕见病患者的治疗。

全国政协委员邓小虹：应实施血友病防治战略

全国政协委员邓小虹的提案与血友病患者救治有关。她告诉记者，按照人口总数推算，我国有6万名～8万名血友病患者。但截至2016年年底，登记的血友病患者仅有13624名。目前，很多省市的医保和新农合将血友病纳入门诊特殊病种，药物治疗报销比例虽高低不一，但在一定程度上减轻了血友病患者的经济负担。不过，由于检测、治疗费用高，血友病患者早期诊断率和及时治疗率低，并发症多、致残率高、生活质量差，社会和家庭经济负担仍然沉重。这一现状令邓小虹感到忧虑。她在提案中说，血友病是可以防治的疾病，我国应实施血友病防治战略，努力预防新发遗传性血友病；对已经发生的血友病患者通过有效治疗，减少残疾发生。

人大代表安徽省淮北市人民医院副院长任千里：建立罕见病防治协会及基金会

任千里建议，国家应当出台《罕见病防治法》，对罕见病的定义和病种范围、患者权益维护、规范诊疗管理、用药基本需求保障等做出相关规定，以促进我国罕见病预防研究、诊断治疗及康复保障等相关工作。更具现实意义的是，国家应逐步建立罕见病医疗保障体系，采取量价挂钩和价格谈判方式，将罕用药及时纳入报销目录。以企业降价一点、个人支付一点、医保支付一点的模式，降低罕见病患者经济负担。此外，国家需要加大对罕见病的研究、加强罕见病国际交流与合作，建立罕见病防治协会和基金会。