中国罕见病联盟官方网站 - 2023年8月罕见病政策与学术资源汇总页面

2023年8月罕见病政策与学术资源汇总

中国罕见病联盟

本专区是在罕见病诊疗协作网指导下, 中国罕见病联盟、山东大学卫生管理与政策研究中心和山东大学健康偏好研究中心罕见病研究团队组建的学习家园, 通过普及罕见病知识和政策信息,进一步提高社会对罕见病的关注,同时促进学术界、政府机构、医药界、患者之间的互联互通,形成多方合力,推动罕见病防治工作的发展。

专区每月五号更新,供各位参考,不当之处,请批评指正。

主要内容

政策信息

1. 国家药品监督管理局药品审评中心指出可考虑DCT等新模式,加速罕见病药物临床试验进程

2. 国家医疗保障局:进一步提升罕见病用药保障水平

学术动态

1. 基因治疗罕见病的临床试验设计探讨

2. 基本医疗保障制度下完善我国罕见病高价值治疗药物医保准入的思路探讨

3. 基于《第一批罕见病目录》的罕见病药物可及性研究

4. 中国山东省A型血友病患者预防性治疗的阻碍:一项定性研究

5. 中国中度和重度A型血友病患儿的治疗方案、患者报告结局和健康相关生命质量:基于真实世界数据

6. 血友病携带者生育选择决策过程中的心理和认知因素

7. 中国医生对罕见病基因检测的使用和认知:一项全国性的横断面研究

8. 患有罕见病-儿童患者及其父母的经历和需求

9. 戈谢病的患者报告结局:一项系统综述

关联链接或附件(1)