近期在《欧洲神经病学杂志》上发表了一篇题为“重症肌无力新型疗法的效能：系统评价、荟萃分析和网络荟萃分析”的研究，该文全面分析了针对重症肌无力（MG）新型治疗方法的有效性。

该研究旨在通过对随机对照研究进行系统评价、荟萃分析和网络荟萃分析，来评估新型治疗在MG中的效能。评估的新型治疗包括补体抑制剂（依库珠单抗、ravulizumab和zilucoplan）和新生Fc受体（FcRn）拮抗剂（艾加莫德和rozanolixizumab），以及针对CD20的单克隆抗体利妥昔单抗。

作者遵循系统评价和荟萃分析报告项目（PRISMA）指南，搜索了2021年3月1日至2022年12月31日期间的研究，并包括了那些符合特定标准的研究，如随机对照研究报告了MG日常生活量表（MG-ADL）和定量MG量表（QMG）的分数。数据提取由两位作者独立完成，如有分歧由第三位作者解决。

荟萃分析纳入了7项研究，结果显示治疗组患者的MG-ADL评分平均变化显著，与安慰剂相比多改善2.17分（95%置信区间[CI] -2.67, -1.67; p < 0.001）。补体抑制剂和抗FcRn拮抗剂的治疗之间没有发现显著差异（p = 0.16）。然而，使用FcRn拮抗剂的QMG评分降低更多（-4.78 vs. -2.60; p < 0.001）。利妥昔单抗在改善MG-ADL或QMG评分方面没有显示出显著益处。

网络荟萃分析表明，艾加莫德有可能效能最佳，其次是rozanolixizumab。作者由此得出结论，补体抑制剂和FcRn拮抗剂对MG患者均有效，但利妥昔单抗没有显示出显著益处。他们还指出，短期内FcRn拮抗剂在改善QMG评分上有更好的表现。

研究强调了新型疗法实现了选择性更高、改善程度更深、起效更快以及副作用更少的治疗目标。作者同时强调了在临床试验中使用常见的主要和次要终点（如MG-ADL等）的重要性，由此可提高结果的可比性。

作者也承认本研究的几个局限性，包括FcRn拮抗剂和补体抑制剂治疗之间有效性评估的截止点不同、不同研究的纳入/排除标准不同、患者数量有限以及缺乏头对头研究等。作者还指出由于FcRn拮抗剂是按治疗周期进行的，因而其发现的结果有一定局限性。

研究呼吁进行真实世界的研究和长期随访，以确认本研究的结果并更好地了解这些新型治疗在临床实践中的使用方式。作者建议，未来的研究应设计一致的主要终点，并考虑以下基线特征，包括平均糖皮质激素剂量、延髓肌受累患者比例、长期使用非甾体类免疫抑制剂以及已进行胸腺切除患者的比例。

参考文献

1.Sacca F, Pane C, Espinosa PE, Sormani MP, Signori A. Efficacy of innovative therapies in myasthenia gravis: A systematic review, meta-analysis and network meta-analysis. Eur J Neurol. 2023;30(12):3854-67.