专区每月五号更新，供各位参考，不当之处，请批评指正。

主要内容

政策信息

1. 《上海市新生儿遗传代谢病筛查工作管理办法》施行

2. 北京市药品监督管理局发布《关于临床急需进口药械和罕见病药品追溯体系建设的指导意见（征求意见稿）》
3. 国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》的通知

新药速递

1. 氯苯唑酸葡胺软胶囊获批上市

会议交流

1. 山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开

2. 2024年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会在杭州成功召开

平台建设

1. 四川首个儿童罕见病诊治中心落户成都市妇女儿童中心医院

2. 中国罕见病联盟遗传性肝病分会在上海成立

3. 常州市首个“儿童罕见病诊疗中心”成立

4. 深圳市罕见病综合保障服务试点项目启动

学术动态

1. 基于《第一批罕见病目录》的我国罕见病药物上市情况分析

2. 罕见病防治法律制度的境外经验及其启示

3. 国内外孤儿药注册制度探究与启示

4. 2018—2022年中国和美国上市孤儿药的对比分析

5. 基因疗法给医疗系统支付可持续性带来的挑战：一项范围综述

6. 血友病关节病患者接受全关节置换术的围手术期经历和需求的一项定性研究