我最害怕病人家属问我:那大夫我该怎么办？作为医生的我们现在回答的就只能是:可能这个病暂时还没有一个好的治疗的方法。

其实当我们给出这种结论的时候本身也是很纠结的。罕见病它为之所以成为罕见病就是相对的发病率没有那么高。通俗点讲就是罕见病的病人来医院他可能表现出来的症状就是一个普通的症状。那么难就难在怎么从这个常见的症状当中去把这些罕见病的病人识别出来，这是非常困难的，也是非常考验我们医生。

一开始做罕见病的时候我也非常迷茫，因为这些患者会用这种特殊的方式在督促我们，我的职业素养告诉我必须想尽所有办法帮他们诊断清楚，帮他们治疗。我是非常想帮这些患者减轻身体上的痛苦和家庭负担的。因为他们真的付出太多了。

但其实针对罕见病患者我只能说未来可期，因为包括从国家层面、社会层面、央企、社会等等方面对罕见病群体的关注度也在越来越高了，我觉得对未来说他们确实能够看到一些希望。像以前其实是没有一个很好的治疗方案的，但是随着近几年的发展进步，越来越多的罕见病是有明确治疗方法或者治疗的药物的，而且我保证治疗方法和药物的覆盖面会越来越广的。以后会越来越好的，这是一定的。

所以，请相信我们，我们一直在路上从未停止。